By Brazil Stock Guide – A Anvisa informou que segue avaliando informações complementares apresentadas pela Roche Farma Brasil sobre o Elevidys, medicamento usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A terapia permanece com venda e uso suspensos temporariamente no Brasil.
A agência também informou que aguarda novos dados solicitados à empresa para dar andamento à análise do produto no país. O Elevidys tem custo estimado de R$20 milhões por paciente.
A avaliação envolve revisões de protocolos clínicos, ajustes no plano de gerenciamento de risco e estratégias de monitoramento de longo prazo. Segundo a Anvisa, essas medidas buscam assegurar o uso seguro e responsável do medicamento no Brasil.
Dados adicionais
Em fevereiro, a Roche apresentou uma nova proposta de Termo de Compromisso. Após análise técnica, a Anvisa solicitou dados específicos para o cumprimento do termo vigente.
Essas informações incluem dados de acompanhamento de longo prazo dos participantes dos ensaios clínicos, além de dados interinos de eficácia do produto.
A agência também pediu informações atualizadas e consolidadas de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda, óbitos e outros eventos adversos graves. A Anvisa solicitou ainda análises de causalidade, propostas de aprimoramento do plano de gerenciamento de risco e medidas adicionais de mitigação e monitoramento, especialmente da função hepática.
Registro condicional
O Elevidys foi registrado no Brasil em dezembro de 2024 em caráter excepcional, com exigência de apresentação de dados complementares de eficácia e segurança.
Segundo a Anvisa, a aprovação considerou as características específicas de produtos de terapia avançada, a raridade da doença e as incertezas sobre as evidências clínicas disponíveis. O registro condicional está previsto na RDC 505/2021.
No Brasil, o medicamento foi autorizado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes deambuladores, entre 4 e 7 anos de idade, desde que atendidos critérios específicos de elegibilidade clínica e laboratorial.
Suspensão em vigor
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente a venda e o uso do Elevidys no Brasil. A decisão foi tomada após novas informações internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais após a administração do medicamento.
A agência também citou achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias e mecanismos de ação parecidos, por meio de plataformas vetoriais análogas.
A suspensão temporária segue em vigor enquanto a Anvisa conclui as análises técnicas complementares e as tratativas com a Roche, responsável pelo registro do produto no país.
Avaliações internacionais
A Anvisa informou que documentos públicos indicam divergências entre autoridades reguladoras estrangeiras reconhecidas pela agência na avaliação do balanço entre benefício e risco do Elevidys.
O medicamento é autorizado nos Estados Unidos e no Japão. A Agência Europeia de Medicamentos, por sua vez, recusou a autorização de comercialização do produto com base na avaliação do desfecho primário do estudo clínico.
Em outubro de 2025, a Anvisa realizou discussões técnicas com especialistas em um painel científico independente. Segundo a agência, foram identificadas questões adicionais relacionadas ao perfil de segurança hepática e à resposta imunológica ao vetor viral.
Sem prazo definido
A Anvisa afirmou que o processo relativo ao Elevidys tramita em regime de prioridade, considerando a gravidade da doença, seu impacto clínico e social e a proteção de crianças e adolescentes. A agência também informou que não é possível antecipar prazo para a conclusão da análise.